Fintepla рекомендується і схвалений ЄС CHMP для лікування синдрому Дравета!

Zogenix – фармацевтична компанія, присвячена розробці препаратів для лікування рідкісних захворювань. Нещодавно компанія оголосила, що Комітет Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) з лікарських засобів для використання людиною (CHMP) опублікував позитивний огляд, який пропонує схвалення усного розчину Fintepla (фенфлурамін) як додаток до інших протиепілептичних препаратів. Терапія для пацієнтів ≥ 2-х років для лікування епілепсії, пов'язаної з синдромом Дравета. Думка CHMP є останнім кроком у процесі авторизації маркетингу, перш ніж він буде схвалений Європейською комісією (ЄК). Тепер думки CHMP будуть передані до ЄК для розгляду, яка зазвичай приймає думки CHMP і, як очікується, прийме остаточне рішення про перегляд до кінця року.

У Сполучених Штатах Фінтепла був затверджений в червні цього року для пацієнтів у віці ≥2 років для лікування епілепсії, пов'язаної з синдромом Дравета. Препарат був схвалений через процес пріоритетного розгляду. Раніше FDA надала Fintepla позначення орфанних препаратів (ODD) і проривне позначення наркотиків (BTD) для лікування епілепсії, пов'язаної з синдромом Дравета.

Синдром Дравета - рідкісна дитяча епілепсія, що характеризується частими і важкими резистентними до лікарських засобів судомами, пов'язаними з госпіталізацією та медичними надзвичайними ситуаціями, важкими порушеннями розвитку і руху, а також раптовою несподіваною смертю (SUDEP). Ризик зростає.

Fintepla є рідким рецептурою низьких доз фенфлураміну, який може знизити частоту судом, регулюючи активність рецептора серотоніну і рецептора сигми-1 (див. посилання: Фенфлурамін зменшує NMDA рецептор-медіатне судоми через його змішану активність при серотоніні 5HT2A і рецепторах сигми типу 1). Дані двох плацебо-контрольованих клінічних досліджень III фази показали, що у пацієнтів, чиї судоми не були адекватно контрольовані іншими препаратами, Fintepla значно зменшила частоту судом у порівнянні з плацебо.

Д-р Стівен Джей Фарр, президент і генеральний директор Zogenix, сказав: "Ми дуже раді, що CHMP провела регуляторний огляд якості, безпеки та ефективності Fintepla і дала позитивну оцінку. Дослідники в Бельгії зрозуміли, що шість років тому Після фенфлураміну (препарату з різною фармакологічною дією від інших протисудомних препаратів) має потенціал для лікування невпинної епілепсії при синдромі Дравета, ми розпочали суворий проект глобального розвитку Fintepla. Багато пацієнтів з синдромом Дравета навіть приймають один Є ще часті важкі судоми, коли один або кілька протиепілептичних препаратів в даний час доступні. З цієї причини ми раді привести Fintepla як важливий новий варіант лікування для пацієнтів синдрому Дравета та їхніх сімей в Європі на крок ближче".

Доктор Лівен Лага, директор кафедри дитячої неврології Університетської лікарні Льювена, Бельгія, сказав: «Зниження частоти судом є першим і найважливішим кроком у лікуванні всіх дітей з синдромом Дравета. Я дуже радий, що у всіх дослідженнях фази 3 лікування фенфлур Раміна клінічно і статистично зменшило частоту судом у пацієнтів з синдромом Дравета".

Фенфлурамін-молекулярна структура (джерело зображення: Wikipedia.org)

Позитивний висновок CHMP базується на даних 2 рандомізованих, подвійних сліпих, плацебо-контрольованих клінічних випробувань III фази (проводиться у пацієнтів 2-18 років, з результатами, опублікованими в Lancet і JAMA Neurology), і розширеному тесті з відкритим маркуванням (багато даних про безпеку пацієнтів, які отримують лікування Fintepla до 3 років). Дані показують, що в дослідженні пацієнтів, які проходили один або кілька протиепієптичних препаратів, які не могли адекватно контролювати судоми, виходячи з існуючого плану лікування, Fintepla значно зменшила щомісячні судомні судоми (судомні судоми) в порівнянні з плацебо. судоми, CS) частота. Крім того, більшість пацієнтів дослідження відповіли протягом 3-4 тижнів після початку лікування Fintepla, і підтримували послідовні результати протягом усього періоду лікування.

У цих дослідженнях найбільш поширені побічні явища включали: діарею, лихоманку, втому, інфекцію верхніх дихальних шляхів, млявість та бронхіт. Жоден з пацієнтів не відчував несприятливих серцево-судинних подій, включаючи валвулярні захворювання серця або легеневу гіпертензію.

Крім синдрому Дравета, Zogenix також розробляє Fintepla для лікування судом, пов'язаних з синдромом Леннокса-Гастаута (LGS). Синдром Дравета і LGS є двома рідкісними і часто катастрофічними дитячими епілепсією. Вони мають характеристики раннього початку, різні види судом, високу частоту судом, важкі порушення інтелекту і труднощі в лікуванні.