Вутрисіран у лікуванні амілоїдозу hATTR з полінейропатією: значно покращилося пошкодження нервів --- 1/2

Alnylam-провідна в галузі компанія з терапії RNAi. Нещодавно компанія оголосила про додаткові позитивні результати аналізу підгрупи та дослідницької кінцевої точки дослідження витрисаної фази 3 HELIOS-A на 3-й Європейській конференції з амілоїдозу ATTR. Вутрисіран - це RNAi -терапія, яка розробляється для лікування амілоїдозу транстиретину (ATTR).

HELIOS-це дослідження пацієнтів зі спадковим амілоїдозом ATTR з полінейропатією (hATTR-PN). Дані, оприлюднені на засіданні, надалі підтверджують та спираються на результати первинних та вторинних кінцевих точок раніше повідомленого дослідження HELIOS-A: покращення було помічено у важливих сферах здоров’я та функцій пацієнтів, включаючи пошкодження нейропатії та якість життя (QoL ), щоденної діяльності та здатності до участі у суспільстві, стану харчування та серцевого тиску.

Зокрема, підгруповий аналіз та дослідницькі кінцеві точки показали, що через 9 місяців, порівняно з плацебо, вутрисіран покращив важливі сфери здоров’я та функцій пацієнтів. Інші аналізи показали, що незалежно від того, чи пацієнт раніше використовував стабілізатори TTR, лікування вутрисіраном мало подібні покращення у прогресуванні нейропатії та якості життя порівняно з плацебо.

В даний час нове застосування препарату (NDA) вутрисірану для лікування дорослої спадкової полінейропатії транстиретинового амілоїдозу (hATTR-PN) шляхом підшкірної ін’єкції кожні 3 місяці проходить пріоритетний огляд FDA США та&«Препарат за рецептом» Закон про нарахування користувачів" (PDUFA) Цільова дата-14 квітня 2022 р. Крім того, на основі обговорень з Європейським агентством з лікарських засобів (EMA), Alnylam тепер планує подати заявку на дозвіл на продаж (MAA) для vutrisiran заздалегідь за результатами 9 місяців дослідження HELIOS-A.

Вутрісіран отримав позначення ліків-сиріт (ODD) для лікування амілоїдозу ATTR у США та Європейському Союзі та швидке призначення (FTD) для лікування hATTR-PN у США. У разі схвалення, як нова підшкірна ін’єкція кожні 3 місяці, вутрисіран має потенціал для усунення проявів полінейропатії захворювання.

Пушкал Гарг, доктор медичних наук, головний лікар Alnylam, сказав:" амілоїдоз hATTR-це багатосистемне, швидко прогресуюче захворювання, яке має значний вплив на повсякденне життя пацієнтів і з часом погіршиться без належного лікування. Ці додаткові дані дослідження HELIOS-A показують, що вутрисіран має потенціал у лікуванні пацієнтів з широким діапазоном амілоїдозу hATTR з полінейропатією (hATTR-PN), а також досяг обнадійливих результатів у ряді важливих медичних та функціональних заходів. незалежно від попереднього застосування стабілізаторів TTR, нейропатичні пошкодження пацієнта та показники якості життя покращилися."

siRNA: заглушення специфічних генів, зменшення діапазону експресії на 99%

Дослідження HELIOS-A охопило 164 пацієнта зі спадковим амілоїдозом ATTR з полінейропатією (hATTR-PN). Через 9 місяців вутрисіран досяг первинної та всіх вторинних кінцевих точок: у порівнянні з плацебо лікування вутрисіраном призвело до статистично значущого поліпшення нейропатичних пошкоджень, якості життя та швидкості ходи. Аналіз підгруп та дослідницькі дані щодо ефективності дослідження HELIOS-A дають більш детальне уявлення про потенційні переваги витрисану у важливих аспектах здоров’я та самопочуття пацієнтів, а саме:

—— На 9-му місяці у всіх заздалегідь зазначених підгрупах пацієнтів (включаючи вік, стать, расу, географічну область, вихідні нейропатичні порушення, генотип, попереднє використання стабілізаторів TTR, базову сімейну амілоїдну полінейропатію [FAP]) та попередньо зазначена серцева підгрупа, у порівнянні з плацебо, лікування вутрисіраном призвело до покращення оцінки пошкодження нейропатії (mNIS+7) та оцінки якості життя Норфолка при діабетичній нейропатії (норфолкський QOL-DN).