VISEN Pharmaceuticals оголошує про затвердження заявки на натрійуретичний пептид типу C TransCon фази II для клінічного випробування в Китаї

7 січня 2021 р., Шанхай, Китай / VISEN Pharmaceuticals, яка займається лікуванням ендокринних захворювань, оголосила сьогодні, що подала TransCon CNP (TransCon типу C) для ін'єкцій до Національної адміністрації медичних виробів (NMPA) Китаю. . Схвалено натрійуретичний пептид) для фази II застосування нового лікарського препарату для пацієнтів з ахондроплазією (АГН). Невдовзі в Китаї розпочнеться клінічне випробування ACcomplisH China, яке дозволить досягти партнерства з ACcomplisH (TransCon C-типу, що розробляється Ascendis Pharma). (Фаза II глобальних клінічних випробувань натрійуретичних пептидів) синхронізуються у всьому світі. TransCon CNP постійно забезпечує активний CNP для інгібування надмірно активованого сигнального шляху 3 рецептора фактора росту фібробластів (FGFR3). Його вводять раз на тиждень і повільно відпускають. Він призначений допомогти дітям з АГН відновити баланс росту кісток, одночасно покращуючи та запобігаючи ускладненням АГН. TransCon CNP отримав призначення сировини від Американської адміністрації з питань харчових продуктів і медикаментів та Європейської комісії.

Пацієнти з ахондроплазією стикаються з численними дилемами і потребують вирішення

Хондроплазія - найпоширеніший асиметричний низький зріст. Це спричинено аутосомно-домінантною активуючою мутацією у гені рецептора фактора росту 3 фібробластів (FGFR3), що призводить до ефектів сигнальних шляхів FGFR3 та CNP. Дисбаланс - це аутосомно-домінантне генетичне захворювання. Близько 80% пацієнтів мають нормальних батьків, і захворювання викликане патогенною мутацією генів у новонародженого [1]. Згідно з відомими в даний час даними, захворюваність на АГС у живонароджених становить 1: 25 000 [2], вражаючи приблизно 250 000 людей у ​​всьому світі [3]. Пацієнти зазвичай мають короткі кінцівки, великі голови та характерні риси обличчя з вираженим втягуванням чола та середини обличчя. Гіпотонія в грудному віці є типовим проявом. До зрілого віку зріст становить лише близько 1,3 метра [4]. Крім того, АЧГ може також спричинити різні серйозні ускладнення, включаючи зменшення отвору величини, апное сну та хронічні вушні інфекції, що збільшує ризик смерті та низьку якість життя.

Для більшості пацієнтів з АГН діагноз може бути поставлений на основі певних клінічних та візуалізаційних даних. Для деяких пацієнтів з незрозумілим діагнозом або атиповими проявами діагноз може бути підтверджений виявленням мутацій гетерозиготних генів FGFR3. Що стосується лікування, на сьогоднішній день на світовому ринку немає дуже ефективних препаратів, затверджених для лікування АСН2. Через відсутність основних методів лікування для запобігання та контролю різноманітних супутніх захворювань пацієнтам, можливо, доведеться нести великі медичні витрати, що несе велике навантаження на людей, сім'ї та систему соціального забезпечення. Оскільки пацієнти відчувають труднощі самостійного життя, труднощі в освіті та працевлаштуванні, низький рівень доходу та інші фактори, їм важко інтегруватися в суспільство, що ще більше збільшує життєвий тягар, що в свою чергу призводить до нестачі сімейної праці збільшення видатків на соціальне забезпечення. Тому існує нагальна потреба прискорити дослідження та розробку нових препаратів, що викликають хворобу, щоб зменшити навантаження на пацієнтів, сім’ї та суспільство.

Клінічні дослідження TransCon CNP II фази синхронізуються у всьому світі, прискорюючи процес розробки

Згідно з доклінічними та клінічними даними, шлях CNP може сприяти зростанню. Збільшення CNP може компенсувати наслідки мутацій FGFR3, тим самим сприяючи росту кісток. Однак період напіввиведення природного CNP у людей короткий, лише 2-3 хвилини [5], що вимагає постійної внутрішньовенної інфузії, що ускладнює клінічне застосування.

В даний час TransCon CNP є єдиним у світі ЧНП тривалої дії, який перебуває на стадії клінічної або комерціалізації із застосуванням запатентованої технології «Перехідне кон’югація», і період його напіввиведення може досягати 120 годин [6]. Результати експериментів на тваринах показують, що TransCon CNP може покращити ріст кісток у мишей з моделлю ахондроплазії та запобігти передчасному закриттю хряща великого отвору [7]. Дані глобального клінічного дослідження фази I, проведені Ascendis Pharma, підтвердили фармакокінетику та безпеку серцево-судинної системи в доклінічних дослідженнях, і вони добре переносились. Про серйозні побічні явища та появу антитіл проти CNP не повідомлялося [8].

GG Quot; Наше дослідження ACcomplisH China, затверджене цього разу в Китаї, є важливою частиною глобального плану клінічного розвитку. Після повної демонстрації та неодноразового повідомлення про її раціональність та безпеку ми отримали схвалення клінічного випробування нового препарату. Це буде важливою частиною розвитку хряща. Для оцінки безпеки та ефективності підшкірного введення TransCon CNP підшкірно раз на тиждень у пацієнтів з неповнотою проводилось багатоцентрове, рандомізоване, контрольоване клінічне випробування ІІ фази." Доктор Джун Ян, головний медичний директор VISEN Pharmaceuticals, сказав:" Основна мета дослідження - оцінити лікування. Безпека та її вплив на 12-місячний річний темп приросту. Ми прискоримо прогрес глобальних досліджень та розробок, одночасно забезпечуючи безпеку пацієнтів та якість випробувань."

VISEN Pharmaceuticals прагне до" пацієнт перший" та просуває глобальний процес R& D із китайськими клінічними даними

В останні роки моя країна надає великого значення боротьбі з рідкісними хворобами та прийняла низку заходів для сприяння розвитку профілактики та лікування рідкісних хвороб. Стаття 60 глави V Основного закону про медичну гігієну та зміцнення здоров’я, прийнятого в 2020 році, чітко передбачає, що країна повинна створити та вдосконалити систему огляду та затвердження лікарських засобів, орієнтовану на клінічний попит, та підтримувати терміново необхідні препарати в клінічній практиці та профілактиці та лікуванні рідкісних та основних захворювань. Дослідження та виробництво ліків від хвороб та інших препаратів відповідають потребам профілактики та лікування захворювань.

GG Quot; Завдяки підтримці уряду та невпинним зусиллям багатьох партнерів, цей TransCon CNP досяг синхронно зі світом клінічного випробування II фази в Китаї. Це допоможе більшій кількості китайських хворих на АГС вперше отримати потенціал для патогенезу. Ефективне лікування. Крім того, клінічні дані Китаю слугуватимуть важливою підтримкою для прискорення глобального процесу R& D цього інноваційного препарату, тим самим допомагаючи хворим на АГС у всьому світі ". Генеральний директор VISEN Pharmaceuticals Лу Анбанг зазначив: «VISEN дотримується мети' пацієнт спочатку'. У майбутньому ми продовжуватимемо активно працювати з партнерами, щоб спільно збільшити увагу суспільства' до уваги пацієнтів з АГС у Китаї, прискорити покращення існуючого стану діагностики та лікування АГС у Китаї та допомогти якнайшвидшій реалізації' Здоровий Китай 2030'!"

Про VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals прагне стати експертом у галузі ендокринних методів лікування, впроваджуючи провідні світові методи лікування та лікарські засоби' сподіваючись дозволити більшій кількості китайських пацієнтів скористатися передовим світовим' s та надійні плани лікування раніше.

VISEN Pharmaceuticals була створена в 2018 році спільним інвестором на чолі з Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND) та Vivo Capital. Sofinnova Ventures взяла участь у першому турі інвестицій. VISEN Pharmaceuticals Ascendis має виключний дозвіл розробляти та просувати свої рішення для ендокринної терапії у Великому Китаї, а також охоплювати материковий Китай, Гонконг, Макао та Тайвань.

Про технологію TransConTM

TransCon відноситься до" тимчасове з'єднання" (Перехідне спряження). Технологічна платформа TransCon розробляє нові плани лікування за допомогою інноваційних технологій, щоб потенційно оптимізувати ефекти лікування, включаючи ефективність, безпеку та частоту дозування.

Молекула TransCon складається з трьох частин: немодифікованого прототипу лікарського засобу, інертної молекули-носія, яка захищає лікарський засіб-прототип, і структури з'єднання, яка тимчасово з'єднує обидві. Коли три частини об’єднані, молекула-носій може інактивувати лікарський засіб-прототип і не очиститися організмом. При введенні в організм людини, у фізіологічних умовах рН та температури тіла, активний, немодифікований прототип ліків буде вивільнятися контрольовано. Оскільки прототип препарату є немодифікованим, його оригінальний фармакологічний механізм може підтримуватися. Технологію TransCon можна широко застосовувати до білків, пептидів або малих молекул у різних терапевтичних областях, а також можна застосовувати системно або локально.

Заява про майбутнє

Цей прес-реліз містить перспективні заяви щодо майбутнього прогресу клінічних досліджень TransCon CNP' включає очікувані результати з ризиками та невизначеностями. Це твердження засноване на VISEN Pharmaceuticals' припущень та оцінок, і піддається ризикам та невизначеності. Вся інформація у цьому прес-релізі стосується лише дати його прес-релізу. Компанія VISEN Pharmaceuticals цим заявляє, що, коли виникає нова інформація, майбутні події чи інші обставини, компанія не зобов’язана публічно оновлювати чи переглядати будь-які перспективні заяви в цьому прес-релізі через вищезазначені причини.