FDA США надала Nefecon (Будесонід) пріоритетний огляд: він має потенціал для корекції хвороби!

Нещодавно шведська біофармацевтична компанія Calliditas Therapeutics оголосила, що Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) прийняло Нову заявку на лікарські засоби (NDA) Нефекону (Будесонід) та надало пріоритетний огляд, який є новим пероральним препаратом будесоніду. Це регулятор зниження IgA1, який лікує IgA-нефропатію (IgAN) шляхом спрямованої знижувальної регуляції IgA1. FDA визначила GDA NDA "; Закон про збори споживачів ліків, що відпускаються за рецептом" GG; (PUDFA) цільовою датою 15 вересня 2021 року.

У разі схвалення Nefecon стане першою терапією, спеціально розробленою та схваленою для лікування IgAN, з потенціалом корекції захворювання. Отримавши схвалення, Каллідітас має намір комерціалізувати "Нефекон" у Сполучених Штатах.

Рене Агіар Лукандер, генеральний директор Calliditas, сказав:" Ми дуже раді отримати пріоритетний огляд, який відображає значні незадоволені медичні потреби в лікуванні IgAN. Ми сподіваємось на співпрацю з агентством для отримання прискореного схвалення пізніше цього року. Так що ми можемо надати перший схвалений препарат для пацієнтів з IgAN."

Нефекон - запатентований препарат для прийому всередину, що містить потужну та добре відому активну речовину - будесонід - для цілеспрямованого вивільнення. Згідно з основною моделлю патогенезу, препарат призначений для доставки ліків до пластиру Peyer' в нижній частині тонкої кишки, де виникла хвороба. Нефекон отриманий за технологією TARGIT, яка дозволяє речовинам проходити через шлунок і кишечник, не всмоктуючись, і може виділятися імпульсами лише тоді, коли вони досягають нижньої частини тонкої кишки.

Як показано у великому дослідженні фази 2b, проведеному Calliditas, комбінація дози та оптимізованого профілю вивільнення ефективна для пацієнтів з IgAN. На додаток до ефективних місцевих ефектів, ще однією перевагою використання цієї активної речовини є низька біодоступність, тобто приблизно 90% активної речовини інактивується в печінці до досягнення системного кровообігу. Це означає, що препарати з високою концентрацією можна застосовувати місцево, де це необхідно, але системний вплив та побічні ефекти дуже обмежені.

Calliditas - єдина компанія, яка отримала позитивні дані у фазі 2b та фазі 3 рандомізованих, подвійних сліпих, плацебо-контрольованих клінічних випробувань IgAN. Обидва випробування досягли первинної та ключової вторинних кінцевих точок.

Подання Nefecon NDA базується на позитивних даних частини A ключового етапу 3 дослідження NefIgArd. Це рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване, міжнародне багатоцентрове дослідження, призначене для оцінки ефективності та безпеки препарату Нефекон та плацебо у 200 дорослих пацієнтів з IgAN. Як вже згадувалося раніше, порівняно з плацебо, дослідження досягло первинної кінцевої точки зменшення протеїнурії та показало, що eGFR був стабільним через 9 місяців. Представлена ​​інформація також включає клінічні дані дослідження NEFIGAN Phase 2, яке також досягло первинних та вторинних кінцевих точок дослідження NefIgArd. Обидва випробування показали, що Nefecon, як правило, добре переноситься, і результати двох груп мають схожу безпеку.

Calliditas подав заявку на прискорене затвердження. Прискорене схвалення - це новий канал затвердження лікарських засобів США, який дозволяє затверджувати ліки, які мають потенціал для вирішення незадоволених медичних потреб основних захворювань, на основі сурогатної кінцевої точки. Сурогатною кінцевою точкою ключового дослідження 3-ї фази NefIgArd є зменшення протеїнурії порівняно з плацебо, яке базувалося на статистичних рамках мета-аналізу клінічних досліджень, опублікованих Томпсоном А та співавт. у 2019 році для втручання у пацієнтів з IgAN у клінічних дослідженнях. чекай. Підтверджувальне дослідження, призначене для надання довгострокових даних про користь нирок, було повністю зареєстровано і, як очікується, буде оголошено на початку 2023 року.