FDA США схвалила Hetlioz (tasimelteon): перший препарат від синдрому Сміта-Меггі (SMS)!

Нещодавно Vanda Pharmaceuticals оголосила, що Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів (FDA) схвалила Hetlioz (tasimelteon) капсули та рідкі препарати для дорослих та педіатричних пацієнтів відповідно для лікування синдрому Сміта-Магеніса (Синдром Сміта-Магеніса, SMS). ) Пов’язані розлади нічного сну.

Варто згадати, що Hetlioz - це перший препарат, затверджений FDA США для лікування хворих на СМС. SMS - це рідкісне порушення розвитку нервової системи. Його відмінна риса -" інверсія" циркадного ритму, що надзвичайно ускладнює заснування хворих на СМС вночі. За підрахунками, SMS зачіпає приблизно 15 000 людей у ​​Сполучених Штатах.

Hetlioz було затверджено в рамках процесу пріоритетного розгляду. Серед них капсули Hetlioz будуть випущені в США негайно, а рідкі препарати Hetlioz очікуються у США в першому кварталі 2021 року.

Синдром Сміта-Маргіллі (Сміт-Маргіллі) - це порушення розвитку, спричинене делецією невеликого сегмента 17p-хромосоми людини. У більш рідкісних випадках SMS викликається точковою мутацією гена RAI1, який знаходиться в відсутній області.

За підрахунками, у Сполучених Штатах частота СМС у новонароджених становить 1/15000-25000. SMS, як правило, не передається у спадок, а завдяки видаленню de-novo. Люди, які мають SMS, матимуть деякі фізичні, психологічні та поведінкові проблеми. Найбільш поширеним симптомом СМС є серйозне порушення сну, а життя пацієнтів та їх сімей сильно порушено.

Молекулярна структура Tasimelteon (джерело зображення: chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) є агоністом рецептора мелатоніну. У США та Європейському Союзі Hetlioz був схвалений для лікування не 24-годинних розладів неспання (не-24-годинних розладів неспання," Non-24"," non -24 ГГ quot;) у пацієнтів із загальною сліпотою, і препарат також є першим препаратом, що вживає один препарат для цього показання.

Дозвіл Hetlioz&# 39 на лікування нічних порушень сну у хворих на СМС базується на одному плацебо-контрольованому дослідженні ефективності цієї рідкісної хвороби. Дослідження досліджувало дорослих із SMS, які приймали капсули Hetlioz, та дітей із SMS, які приймали рідкі склади Tetlioz. Дані показують, що безпека Hetlioz подібна до попереднього дослідження Hetlioz для Non-24, і вона також подібна між дорослими та дітьми SMS.