FDA США схвалила Livmarli: перший препарат для лікування холестатичного свербежу, пов'язаного з синдромом Алагілла (ALGS)!---2/2

Кріс Пітц, президент і генеральний директор Mirum, сказав:"Сьогодні чудовий день для спільноти ALGS. FDA схвалило так необхідне нове лікування для усунення одного з найбільш виснажливих наслідків хвороби. Ми вдячні за розвиток цього. Пацієнти, члени сімей та медичні працівники, які брали участь у клінічному дослідженні Livmarli. Сьогодні також знаменний день для Mirum, оскільки ми зробили крок до розробки ліків, які потенційно можуть змінити життя для лікування рідкісних захворювань печінки."

Механізм і хімічна структура мараліксибату

мараліксибат – це новий інгібітор перорального транспортера жовчної кислоти клубової кишки (IBAT), мінімально всмоктуваний, який оцінюється для кількох рідкісних холестатичних захворювань печінки. мараліксибат може інгібувати апікальний натрій-залежний транспортер жовчних кислот (ASBT), що призводить до більшого виведення жовчної кислоти з калом, що призводить до зниження системного рівня жовчної кислоти, тим самим потенційно зменшуючи опосередковане жовчною кислотою пошкодження печінки та пов’язані з цим ефекти та ускладнення.

Синдром Алагілля (ALGS) є рідкісним генетичним захворюванням, спричиненим аномальними жовчними протоками (звуженням, деформацією, зменшенням кількості), що призводить до накопичення жовчі в печінці, що з часом переростає в захворювання печінки. Підраховано, що захворюваність ALGS становить один випадок на кожні 30 000 людей. У пацієнтів з ALGS мутації можуть уражати багато систем органів, включаючи печінку, серце, нирки та центральну нервову систему.

Накопичення жовчних кислот перешкоджає нормальній роботі печінки по виведенню відходів з крові. Згідно з останніми даними, 60-75% пацієнтів з ALGS отримують трансплантацію печінки до того, як вони стануть дорослими. Ознаки та симптоми, спричинені ураженням печінки ALGS, можуть включати жовтяницю (пожовтіння шкіри), ксантому (яка деформує відкладення холестерину під шкірою) та свербіж. Свербіж, який відчувають пацієнти з ALGS, є найважчим із усіх хронічних захворювань печінки і виникає у 3-річного віку у більшості хворих дітей.

На додаток до ALGS, мараліксибат також знаходиться на пізній стадії клінічної розробки для лікування інших рідкісних холестатичних захворювань печінки, включаючи прогресуючий сімейний внутрішньопечінковий холестаз (PFIC) та атрезію жовчних шляхів. Раніше FDA також надавало мараліксибату позначення проривної терапії (BTD) і призначення препарату-сироти (ODD) для лікування цих двох захворювань.