FDA США затвердила Arcalyst: для лікування пацієнтів ≥ 12 років та зменшення ризику рецидивів!

Kiniksa Pharma - американська біофармацевтична компанія, активи якої призначені для регулювання імунних шляхів для лікування різноманітних захворювань. Нещодавно компанія оголосила, що Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) затвердило Arcalyst (рилонацепт) для дітей та дорослих віком ≥12 років для лікування рецидивуючого перикардиту та зменшення ризику рецидивів. Знизити ризик рецидивів у дорослих та дітей віком від 12 років. Комерційний запуск очікується в квітні 2021 року. Кінікса очікує, що Аркаліст буде офіційно внесений до списку в квітні 2021 року.

Особливо варто зазначити, що Arcalyst - це перший і єдиний препарат, затверджений FDA США для лікування рецидивуючого перикардиту. Аркаліст - це щотижневий підшкірно введений рекомбінантний злитий білок, який може блокувати передачу сигналів про інтерлейкін-1α (IL-1α) та інтерлейкін-1β (IL-1β).

Повторний перикардит - виснажливе захворювання, яке порушує життя пацієнтів. Дані показують, що рецидивуючий перикардит походить від патофізіології внутрішнього аутозапалення, опосередкованого IL-1α та IL-1β. Це схвалення підтримує концепцію цілеспрямованих стратегій імуномодулюючого лікування та знаменує зміну в управлінні пацієнтами з цим руйнівним захворюванням.

Схвалення FDA' Arcalyst для лікування рецидивуючого перикардиту базується на позитивних даних дослідження фази 3 RHAPSODY. Це дослідження є ключовим випробуванням фази 3 Arcalyst для лікування рецидивуючого перикардиту. RHAPSODY досяг попередньо визначеної первинної кінцевої точки (час до першого рецидиву перикардиту) та всіх первинних та вторинних кінцевих точок ефективності протягом періоду випадкової відміни, і вони були статистично значущими.

Дані показують, що лікування аркалістом клінічно суттєво покращило результати, пов'язані зі значними незадоволеними медичними потребами при рецидивуючому перикардиті. Вже після першої дози біль і запалення, про які повідомляв пацієнт, швидко і постійно зменшувались. Середній час від початку лікування до відповіді на лікування становив 5 днів, а частота відповіді на лікування становила 97%. Ризик повторних подій перикардиту у пацієнтів, рандомізованих на лікування Аркалістом, знизився на 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" днів="" випробування="" не="" відчували="" болю="" або="" не="" більше="" ніж="" легкого="" болю,="" порівняно="" з="" 40%="" у="" група="" плацебо="">< 0,0001)="" 0,0001).="" у="" дослідженні="" найпоширенішими="" побічними="" реакціями="" були="" реакції="" на="" місці="" ін’єкції="" та="" інфекції="" верхніх="" дихальних="" шляхів.="" дані="" дослідження="" rhapsody="" опубліковані="" в="" міжнародному="" медичному="" журналі"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" і="" одночасно="" оголошено="" на="" науковій="" зустрічі="" 2020="" року="" американської="" асоціації="">

Аркаліст був виявлений Regeneron Pharma і отримав попереднє схвалення від FDA у лютому 2008 року для лікування холодного піридинового асоційованого періодичного синдрому (CAPS), включаючи сімейний холодозапальний синдром (FCAS) та синдром Макла-Веллса (MWS, рідкісний спадковий періодичний синдром лихоманки), згодом затверджений у грудні 2020 року для пацієнтів з дефіцитом рецепторів інтерлейкіну-1 (рецептора IL-1) (DIAR) Підтримуйте ремісію.

Кінікса отримав ліцензію на Arcalyst від Regeneron у 2017 році для оцінки захворювань, які, як вважається, опосередковуються IL-1α та IL-1β, включаючи рецидивуючий перикардит. Як зазначено в ліцензійній угоді Arcalyst, після того, як FDA схвалить періодичний перикардит, Kiniksa відповідає за продаж та розподіл Arcalyst' в США, включаючи CAPS та DIRA, і розподілить прибуток рівною мірою з Regeneron.

Повторний перикардит - це болюче аутозапальне серцево-судинне захворювання, яке зазвичай проявляється як біль у грудях, часто супроводжується змінами електропровідності, а іноді і випотом навколо серця, що називається перикардіальним випотом. Пацієнти, у яких розвиваються додаткові епізоди перикардиту після безсимптомного періоду 4-6 тижнів або більше, ідентифікуються як рецидивуючий перикардит. Симптоми рецидивуючого перикардиту впливають на якість життя, обмежують фізичні навантаження та призводять до частих відвідувань невідкладних станів та госпіталізацій. Дані показують, що близько 40 000 пацієнтів у Сполучених Штатах щороку звертаються і отримують лікування від повторного перикардиту. У цій групі приблизно у 14 000 пацієнтів спостерігалася друга або наступна подія (рецидив) через стійке внутрішнє захворювання або недостатню реакцію на традиційні методи лікування (такі як нестероїдні протизапальні препарати, колхіцин та кортикостероїди).