Американська FDA схвалила препарат прецизійної терапії CStone Avonib для лікування мутантної IDH1 холангіокарциноми

26 серпня з-за кордону надійшла новина про те, що Гонконгська інноваційна лікарська компанія Cornerstone Pharmaceuticals (код Гонконгської фондової біржі: 2616), препарат для прецизійної обробки івосиденібу, затверджений Управлінням з контролю за продуктами та ліками США (FDA). Він використовується для лікування раніше дорослих пацієнтів з місцево розвиненою або метастатичною холангіокарциномою, які мають мутації IDH1, виявлені методом тестування, затвердженим FDA. Це означає, що Афніб став першим у світі препаратом, схваленим FDA США для цілеспрямованої терапії пацієнтів з холангіокарциномою IDH1.

Мало того, Додаткова нова заявка на наркотики (sNDA) Afnib отримала пріоритетний розгляд, що значно скоротило час розгляду. Пріоритетний огляд зазвичай присуджує ліки, які, можливо, досягли значного прогресу в лікуванні або забезпечують лікування за відсутності достатніх засобів лікування.

Зрозуміло, що цього разу надання FDA&пріоритетної кваліфікаційної перевірки базується на даних клінічного випробування 3 фази під назвою ClarIDHy. Це дослідження є першим у світі&№39 рандомізованим клінічним випробуванням фази 3 для пацієнтів з лікуваною холангіокарциномою з мутаціями IDH1. Результати дослідження показали, що порівняно з групою плацебо, група лікування авонібібом досягла первинної кінцевої точки виживання без прогресування захворювання (ПФС), що значно знизило ризик прогресування захворювання або смерті у пацієнтів. Водночас Авніб також покращив загальну виживаність (ОС) пацієнтів.

Холангіокарцинома - рідкісна злоякісна пухлина, яка виникає в жовчних протоках всередині і поза печінкою. Підраховано, що 8 000 людей у ​​США щорічно діагностують холангіокарциному. До затвердження Avonib не було схвалено цільової терапії мутантної холангіокарциноми IDH1, а у запущених випадках існують обмежені можливості хіміотерапії.

CStone Pharmaceuticals отримала ексклюзивну співпрацю та права ліцензування для розробки та комерціалізації Avnib у регіоні Великого Китаю, включаючи материковий Китай, Гонконг, Макао та Тайвань та Сінгапур. До цього Афніб був включений до&«Список нових препаратів, терміново необхідних у клініках (третя партія) &»; виданий Центром оцінки ліків Національної адміністрації медичних продуктів (NMPA) Китаю.

В даний час CStone Pharmaceuticals проводить два зареєстрованих клінічних дослідження щодо афнібу в материковому Китаї, в основному щодо показань до гострого мієлоїдного лейкозу (ГМЛ). Серед них дослідження CS3010-101-це фаза I, багатоцентрове дослідження з однією групою для дорослих пацієнтів з РЛ/РМЛ з чутливими мутаціями IDH1, яке проводиться в Китаї та служить мостом до ключового глобального дослідження AG120 -C-001 Дослідження. Національна адміністрація медичних продуктів (NMPA) Китаю прийняла нову заявку про маркетинг ліків Avnib для дорослих пацієнтів, які сприйнятливі до мутацій IDH1, та включила її до пріоритетного огляду.

Інше дослідження, AGILE,-це глобальне багатоцентрове, подвійне сліпе, рандомізоване, плацебо-контрольоване клінічне дослідження ІІІ фази, метою якого є оцінка комбінації авонібу у поєднанні з азацитидином та плацебо у поєднанні з азацитидином у минулому. Ефективність та безпека у нелікованих пацієнтів з AML, мутантами IDH1. Нещодавно Серв’є оголосив, що дослідження AGILE досягло первинної кінцевої точки виживання без подій (EFS).

Зрозуміло, що на додаток до двох ознак гострого мієлоїдного лейкозу та холангіокарциноми, дослідження лікування пацієнтів з гліомою за допомогою Afnib також у розпалі і показали значний терапевтичний потенціал.

Варто зазначити, що, хоча Avonib ще не був затверджений у Китаї, він завчасно зробив великий прорив у вимірі доступності ліків. Раніше Afnib був включений до підсилювача Beijing Pratt &; Медична страховка Уітні як один із 75 закордонних спеціальних препаратів і включена до Всесвітнього спеціального страхування медикаментів Хайнань Боао Леченга як один із 25 вітчизняних препаратів, а це означає, що більше пацієнтів можуть скористатися цим, значно покращивши доступність ліків.