У ЄС незабаром буде затверджений усний тромбопоетин рецептор агоніст Doptelet (avatrombopag)!

Шведська фармацевтична компанія Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) нещодавно оголосила, що Комітет Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) з лікарських засобів для використання людиною (CHMP) видав позитивну думку, рекомендувавши схвалення розширити сферу застосування Doptelet (avatrombopag) для лікування дорослих пацієнтів з первинною хронічною імунною тромбоцитопенією (ІНП), які не реагували на інші методи лікування (такі як кортикостероїди). , імуноглобуліни). Тепер думки CHMP будуть передані Європейській комісії (ЄК) для розгляду, яка зазвичай приймає остаточне рішення про перегляд протягом 2 місяців.

Імунна тромбоцитопенія (ІНП) - це аутоімунне захворювання, що характеризується низькою кількість тромбоцитів, що призводить до підвищеного ризику синців і кровотеч. За оцінками, 100 з кожного мільйона людей мають ІНП, і коли симптоми зберігаються більше 12 місяців, хвороба вважається хронічною. Захворюваність на первинний ІНП у дорослого населення становить 3,3 на 100 000 осіб на рік. Наразі ліків від ІНП не існує. Ці пацієнти зазвичай рецидивують після отримання різних методів лікування і все ще потребують ліків для зниження ризику великих клінічних кровотеч.

Активний фармацевтичний інгредієнт Doptelet avatrombopag є другим поколінням, один раз на день усні тромбопоетинові рецептори агоніст (TPO-RA), які можуть імітувати ефекти TPO, який є основним регулятором нормального виробництва тромбоцитів.

У Сполучених Штатах Doptelet був схвалений FDA в травні 2018 року для лікування тромбоцитопенії у дорослих пацієнтів з хронічним захворюванням печінки (CLD), які планують пройти операцію. У червні 2019 року FDA схвалило розширення сфери застосування Doptelet для лікування тромбоцитопенії у дорослих пацієнтів з хронічною імунною тромбоцитопенією (ITP), які не реагували на попередні терапії. В Європейському Союзі Doptelet був затверджений в червні 2019 року для лікування важкої тромбоцитопенії у дорослих пацієнтів з CLD, які планують пройти інвазивну операцію.

Головний медичний директор SOBI і керівник відділу досліджень і розробок Раві Рао сказав: «Ця новина є важливим кроком у наданні варіантів лікування європейським пацієнтам з ІНП. Сьогоднішня позитивна думка chmp є важливою віхою для пацієнтів з ІНП по всій Європі. Якщо ви отримаєте його За погодженням з Європейською Комісією, Doptelet надасть пацієнтам і медичним експертам нову режим лікування усної ями без будь-яких обмежень на типи продуктів харчування".