Потужний інгібітор фарнезил-трансферази типіфарніб затверджений американським FDA Fast Track із загальною швидкістю ремісії 70%

Kura Oncology - це біофармацевтична компанія на клінічній стадії, орієнтована на розвиток точної медицини в онкології. Нещодавно компанія оголосила, що Американська адміністрація з питань харчування та лікарських засобів (FDA) надала своєму ведучому лікарському препарату типіфарніб швидку кваліфікацію (FTD) для лікування рецидиву дорослої рецидивної або рефрактерної ангіоімунобластичної Т-клітинної лімфоми (AITL), фолікулярної Т-клітинної лімфоми (FTCL), периферична Т-клітинна лімфома лімфовузла (TFH). У грудні 2019 FDA також призначив типіфарніб FTD для лікування пацієнтів із плоскоклітинним раком голови та шиї (HNSCC), які прогресували після отримання хіміотерапії, що містить платину, та проводять мутації HRAS.

Швидка кваліфікація (FTD) призначена для прискорення розробки та швидкого перегляду лікарських засобів для серйозних захворювань для вирішення серйозних незадоволених потреб у медичних закладах у ключових сферах. Отримання швидкої кваліфікації для експериментальних препаратів означає, що фармацевтичні компанії можуть частіше взаємодіяти з FDA під час посилення RGG; D фаза. Після подання заявок на маркетинг вони мають право на прискорене затвердження та перегляд пріоритетів, якщо вони відповідають відповідним стандартам. Окрім того, вони також можуть брати участь в огляді.

типіфарніб - потужний, високоселективний інгібітор фарнезил-трансферази, ліцензований від Янссена у грудні 2014. Фарнесиляція є ключовим процесом сигналізації клітин і пов'язана з появою та розвитком раку. В даний час типіфарніб знаходиться в клінічній розробці для лікування різних солідних пухлин та гематологічних показань. Раніше препарат вивчали більш ніж 5, 000 хворих на рак і продемонстрували переконливу та тривалу протиракову активність у конкретних підгрупах пацієнтів, включаючи плоскоклітинні пухлини, що переносять мутантний HRAS та лімфатичні вузли, що не несуть мутантну HRAS, Кістковий мозок і солідні пухлини.

формула молекулярної структури типіфарнібу (Джерело зображення: Вікіпедія)

У грудні 2019 Кура повідомив про останні клінічні дані на щорічній зустрічі Американського товариства гематології (ASH 2019), показавши, що типіфарніб має сильну та тривалу активність як монотерапію рецидиву або рефрактерного AITL. Дані показують, що у важко попередньо лікуваної популяції пацієнтів з медіаною 3 раніше отримували терапію, об'єктивна швидкість відповіді (ORR) становила приблизно 50%. Крім того, у пацієнтів із мутаціями імуноглобуліноподібних клітинних рецепторів (KIR, біомаркер, пов'язаний зі шляхом CXCL) було встановлено, що протипухлинну активність типіфарнібу&№ 39; РЗР у цих пацієнтів становив 70%, а повна швидкість відповіді (КР) становить 40%.

Наприкінці жовтня 2019 Кура оголосив оновлені дані II-го випробування RIP-HN на типіфарніб при лікуванні плоскоклітинного плоскоклітинного раку голови та шиї HRAS (HNSCC). Результати показали, що у пацієнтів з мутантною HRNSCC-мутатором, які раніше отримували багаторазову терапію (медіана: 2, діапазон: 0-6), але захворювання прогресувало, типіфарніб виявляв сильну та тривалу протипухлинну активність як монотерапію: загальна реакція показник (ORR) становив 56%, а середня виживаність без прогресування (PFS) становила 6. 1 місяців. В даний час загальний коефіцієнт відповіді (ORR) трьох терапій, схвалених для лікування другої лінії HNSCC-Keytruda, Opdivo та Erbitux, знаходиться в межах 13-16%, а ПФС становить близько 2 місяців.

Бриджит Мартелл, доктор медичних наук, головний лікар м. Кура, сказала:" Через два місяці після надання кваліфікації швидкого лікування для лікування мутанта HRAS HNSCC, FDA надала швидку кваліфікацію типіфарнібу для Т-клітинної лімфоми. Завдяки величезному потенціалу цих руйнівних захворювань, ми зараз активно готуємося до початку другого реєстраційного керованого дослідження типіфарнібу при лімфомі лімфома вдосконаленого фенотипу TFH у фенотипі TFH (включаючи AITL)."