STM: Генетична модифікація стовбурових клітин може покращити діабет

Згідно з недавнім дослідженням, дослідники використовували клітини, витягнуті зі шкіри пацієнта з рідкісним інсулінозалежним цукровим діабетом (синдром Вольфрама), щоб індукувати плюрипотентні стовбурові клітини та перетворити їх у клітини, що секретують інсулін. Інструмент редагування CRISPR-Cas 9 виправляє генетичні дефекти, що викликають синдром. Потім вони імплантували ці клітини мишам і вилікували мишей' цукровий діабет.

Це дослідження дослідників з Медичної школи Вашингтонської школи в Сент-Луїсі дозволяє стверджувати, що технологія CRISPR-Cas 9 може слугувати потужною зброєю для лікування діабету, особливо діабету, викликаного мутацією одного гена. Дослідження було опубліковане в Інтернеті в журналі Science Translational Medicine 22.

(Джерело фото: Www.pixabay.com)

У пацієнтів із синдромом Вольфрама розвивається діабет у дитинстві чи підлітковому віці, і вони швидко потребують замісної терапії інсуліном, вимагаючи багаторазових ін’єкцій інсуліну щодня. Більшість пацієнтів відчувають проблеми із зором та рівновагою та інші проблеми. У багатьох пацієнтів синдром може призвести до ранньої смерті.

GG quot; Це вперше CRISPR використовували для відновлення діабету, викликаного генетичним дефектом," сказав співдослідник д-р Джеффрі Р. Міллман, доцент кафедри медицини та біомедичної інженерії в Університеті Вашингтона.

Синдром Вольфрама викликається мутаціями в одному гені, тому дослідники сподіваються зрозуміти, що, поєднуючи технологію стовбурових клітин з CRISPR, діабет, викликаний мутаціями, може бути виправлений.

Кілька років тому Міллман та його колеги виявили, як трансформувати стовбурові клітини людини в бета-клітини підшлункової залози. Дослідники розробили нову технологію, яка може більш ефективно перетворювати стовбурові клітини людини в бета-клітини, які мають досить хороший ефект у контролі цукру в крові.

У цьому дослідженні вони зробили додаткові кроки для вилучення цих клітин у пацієнтів та використовували CRISPR-Cas {{{1}} інструменти редагування генів на цих клітинах для корекції генетичних мутацій, що викликали синдром Вольфрама (WFS 1 ). Потім дослідники порівнювали ці редаговані генними клітинами бета-клітини, що секретують інсулін, із тієї ж партії стовбурових клітин, яку не редагували CRISPR.

Автор імплантував клітини, редаговані CRISPR, мишам з діабетом шляхом підшкірної імплантації. Результати показали, що діабет швидко зник, а рівень цукру в крові тварини залишався нормальним протягом шести місяців моніторингу. В межах діапазону. Навпаки, у мишей, які отримували нередаговані бета-клітини, все ще був діабет.

Надалі використання CRISPR для корекції певних мутацій у бета-клітинах може допомогти хворим на діабет, спричинені множинними генетичними та екологічними факторами." Ми раді, що ми можемо поєднати ці дві технології та використовувати CRISPR для виправлення генетичних дефектів," - сказав Мілман." Фактично, ми виявили, що виправлені бета-клітини не відрізняються від тих, що отримуються зі стовбурових клітин здорових людей без діабету."

Дослідники заявили, що в майбутньому процес виготовлення β клітин зі стовбурових клітин повинен стати простішим. Наприклад, вчені розробили менш інвазивні методи, щоб зробити індуковані плюрипотентні стовбурові клітини з крові - вони працюють над розробкою стовбурових клітин із зразків сечі. (від Bioon.com)