Реблозил застосовується за розширеними показаннями в США та Європі: лікування незалежної від переливання β-таласемії!

Bristol-Myers Squibb (BMS) нещодавно оголосила, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) прийняло заявку на додаткову ліцензію на біологічний препарат Reblozyl&№ 39 (luspatercept-aamt) і надано пріоритетну перевірку: препарат є перший у своєму класі засіб для дозрівання еритроцитів (EMA), що використовується для лікування анемії у дорослих пацієнтів із незалежною від трансфузії (NTD) β-таласемією (β-таласемією). FDA встановило цільову дату прийняття Закону SBLA про збори за рецептурні ліки (PDUFA) на 27 березня 2022 року. Крім того, Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) прийняло заявку на зміну класу II для Reblozyl для лікування анемії у дорослих. пацієнти з NTDβ таласемією.

Бета-таласемія NTD – це термін, який використовується для опису пацієнтів, яким не потрібні регулярні довічні переливання еритроцитів (еритроцитів) для підтримки виживання, хоча їм може знадобитися випадкове або злегка часте переливання, як правило, протягом встановленого періоду часу. Пацієнти з бета-таласемією NTD відчуватимуть хронічну анемію та перевантаження залізом, що може призвести до низки клінічних ускладнень, і необхідні термінові варіанти лікування. Дані клінічних досліджень показують, що у дорослих пацієнтів із β-таласемією NTD, незалежно від вихідного рівня гемоглобіну, Реблозил може підвищити рівень гемоглобіну&№39 та покращити якість життя пацієнта&№39.

Спочатку Reblozyl був розроблений BMS і Acceleron Pharmaceuticals. Після того, як Merck нещодавно придбав Acceleron за 11,5 мільярдів доларів, Reblozyl тепер спільно розробляють і комерціалізують BMS і Merck. Reblozyl є першим агентом для дозрівання еритроцитів (EMA), який буде використаний для лікування β-таласемії та анемії, пов’язаної з мієлодиспластичним синдромом дуже низького/низького/середнього ризику (MSD), з схваленням регуляторних органів. Серед відповідних груп пацієнтів Реблозил є важливою категорією лікування. Слід зазначити, що пацієнтам, яким необхідно негайно виправити анемію, Реблозил не підходить як заміна переливання еритроцитів.

Активним фармацевтичним інгредієнтом Reblozyl є луспатерцепт, який є першим у своєму класі агентом для дозрівання еритроцитів (EMA), який може регулювати дозрівання пізніх еритроцитів. Луспатерцепт — це розчинний злитий білок, який утворюється шляхом злиття Fc-домену IgG1 людини та позаклітинного домену рецептора активіну IIB (ActRIIB). Як лігандна пастка, він може регулювати пізнє дозрівання еритроцитів за допомогою цілеспрямованого зв’язування. Суперсімейство специфічних лігандів трансформуючих факторів росту (TGF)-β зменшує активацію сигнального шляху Smad2/3, покращує генерацію недійсних еритроцитів, сприяє дозріванню пізніх червоних кров’яних тілець і підвищує рівень гемоглобіну.

Застосування Reblozyl sBLA та зміни класу II засновані на результатах безпеки та ефективності основного дослідження Фази 2 BEYOND. Дослідження проводилося за участю дорослих пацієнтів із бета-таласемією NTD та оцінювало Reblozyl у поєднанні з найкращою підтримуючою терапією (BSC). Дані, опубліковані в червні 2021 року, показали, що 77,1% пацієнтів у групі лікування Reblozyl+BSC досягли підвищеного рівня гемоглобіну (≥1,0г/дл), тоді як у групі плацебо+BSC був 0%. Крім того, у порівнянні з групою плацебо, пацієнти в групі Reblozyl також повідомили про покращення результатів.

Доктор Ноа Берковіц, старший віце-президент з розробки гематології Bristol-Myers Squibb, сказав: «Пацієнтам з незалежною від переливання бета-таласемією, можливо, не потрібно переливання крові протягом усього життя, щоб вижити, але вони потребують ефективних методів лікування, оскільки вони стикаються з серія хронічних анемій і перевантаження залізом. Клінічні ускладнення, спричинені Reblozyl. Реблозил є важливим засобом лікування, схваленим багатьма країнами (включаючи Сполучені Штати та Європейський Союз) для лікування анемії, пов’язаної з β-таласемією та мієлодиспластичним синдромом низького ризику. Ми і Merck прагнемо продовжувати вдосконалювати клінічну практику проекту Reblozyl і сподіваємося на тісну співпрацю з FDA під час процесу перевірки, щоб запропонувати новий варіант лікування для цієї групи пацієнтів, які недостатньо обслуговуються."