Dojolvi запущений в Сполучених Штатах: перший довголанцюговий жирних кислот окисного обміну хвороби (LC-FAOD) препарат!

Ультрагеніта є біофармацевтичні компанії, орієнтованої на розробку нової терапії для лікування серйозних рідкісних і ультра-рідкісних генетичних захворювань. Останнім часом компанія оголосила про те, що Dojolvi (UX007/тригетанін, тригетанін, семивуглецева жирних кислот тригліцеридів, усні рідини) в даний час на ринку. Препарат був затверджений американським управлінням з продовольства і медикаментів (FDA) в кінці червня цього року. , Як джерело калорій і жирних кислот, він використовується для лікування дітей і дорослих, які були підтверджені бути довголанцюговим жирних кислот окисного обміну хвороби (LC-FAOD) за молекулярним випробуванням.

Варто відзначити, що Dojolvi є першим препаратом схвалений FDA для лікування LC-FAOD, маркування основних віхою в лікуванні цього захворювання. Дослідження рідкісних захворювань, особливо розвитку нових методів лікування, є важким і трудомістким процесом. Схвалення dojolvi також відзначає значні результати роботи майже 20 років досліджень і розробок.

Ерік Харріс, головний комерційний директор Ультраагента, сказав: "LC-FAOD є серйозним, непередбачуваним, як правило, катастрофічними, і небезпечною для життя хворобою. Багато пацієнтів мають труднощі в житті. Незважаючи на отримання найкращого догляду в даний час, вони як і раніше госпіталізованих часто і часто. Великий медичний Інцидент стався. Dojolvi є єдиним препаратом схвалений FDA для лікування LC-FAOD, і продукт в даний час на ринку. Тепер ми зосередимо увагу на забезпеченні того, щоб усі пацієнти LC-FAOD у Сполучених Штатах могли отримати та отримати вигоду від лікування Dojolvi.

LC-FAOD є групою рідкісних, довічного і небезпечних для життя генетичних захворювань. При цих захворюваннях організм не може перетворювати довголанцюгових жирних кислот в енергію. Dojolvi є дуже очищеною, синтетичні семивуглецева жирних кислот тригліцеридів, спрямованих на забезпечення середньо-і непарних жирних кислот, як джерела енергії і метаболітів замінники на LC-FAOD пацієнтів. Раніше FDA надав Dojolvi рідкісних педіатричних хвороб статус (RPDD) і швидкий статус трек (FTD) для лікування LC-FAOD.

Dojolvi була схвалена FDA і підтримується всеосяжний пакет даних, у тому числі довгострокова безпека з другої фази дослідження 29 пацієнтів вступив, і 75 пацієнтів, що навчаються (у тому числі 20 пацієнтів наївні для UX007) дані з розширеного дослідження з ефективності, ретроспективний огляд медичних записів з 20 пацієнтів, які спочатку прийняли симпатичної ліків, 67 пацієнти звертаються через програму розширеного доступу , і рандомізоване контрольоване дослідження, започаткованого слідчим 32 пацієнтів. Ці дані показують, що UX007 лікування позитивно впливає на функцію серця.

Механізм дії UX007 при лікуванні LC-FAOD (джерело зображення: Ультрагенітк)

LC-FAOD-це група аутосомальних рецесивний спадних захворювань, яка характеризується метаболічним дефектом, в якому організм не може перетворювати довголанцюгових жирних кислот в енергію. Нездатність виробляти енергію з жиру викличе серйозне споживання глюкози в організмі, що призводить до гострої метаболічної кризи, коли попит енергії пацієнта збільшується, наприклад, загальні інфекції або помірні фізичні вправи. Ці метаболічні кризи можуть проявлятися в якості важкої печінки, м'язів і серцевих захворювань, і може призвести до госпіталізації або передчасних смерті. LC-FAOD був включений у новонароджених скринінг в Сполучених Штатах і деяких європейських країнах. Поточний лікування для LC-FAOD пацієнтів полягає в тому, щоб уникнути голодування, низьковуглецевої/високим вмістом вуглеводів дієта, Карнітин, і середньо-Ланцюгового тригліцеридів (MCT) нафту, яка є медичною їжею. Незважаючи на поточне лікування, багато пацієнтів мають значні обмінні події, в тому числі госпіталізацію і смертність, викликані LC-FAOD.

Dojolvi є високою чистотою, фармацевтичного класу, середньої ланцюга тригліцеридів. Це синтетичний семивуглецевий жирних кислот тригліцеридів виробляється шляхом зв'язування 3 7-вуглецева жирних кислот до Гліцерин хребта через багатоступінний хімічний процес. Препарат призначений для надання пацієнтам з середнім рівнем довжини непарних жирних кислот, які можуть бути метаболізуються в циклі Кребс, ключовим процесом генерації енергії, збільшенню проміжних субстратів, тим самим безпосередньо вирішуючи дефекти LC-FAOD. На відміну від типових безланцюгових жирних кислот, проміжний виробництва Dojolvi через цикл Кребс може бути перетворений в новий глюкоза, який може забезпечити важливі додаткові Лікувальні ефекти, особливо коли рівень глюкози занадто низький.