CStone Pharmaceuticals отримує схвалення FDA для нового індикації Аватініб

Авапритиніб, який тільки що був схвалений для маркетингу в Китаї в березні цього року, отримав хороші новини зі Сполучених Штатів сьогодні. FDA схвалило продукт для лікування передового системного мастоцитозу (просунутий SM). ) Дорослі пацієнти, включаючи агресивний СМ (ASM), SM з гематологічними пухлинами (SM-AHN) і лейкоз щоглових клітин (MCL). Це також перша в світі точна терапія, спеціально орієнтована на основні гени драйверів захворювання. Він показав тривалі клінічні відповіді, включаючи повну ремісію, у пацієнтів з попередньою обробкою або без нього.

CStone Pharmaceuticals має ексклюзивний дозвіл на розробку та комерціалізацію аватинібу в регіоні Великого Китаю. 29 березня цього року Національна адміністрація медичних виробів Китаю (NMPA) Китаю схвалила аватиніб як високоточний цільовий препарат для шлунково-кишкових стромальних пухлин (GIST), який буде продаватися в Китаї. Аватініб також був першим схваленим препаратом в Китаї. Препарати точного лікування мутанту PDGFRA exon 18 GIST також ознаменували вступ нової ери точної терапії на основі генів драйверів при лікуванні шлунково-кишкових стромальних пухлин (GIST). Вважається, що CStone Pharmaceuticals принесе нові показання, схвалені США цього разу, вітчизняним пацієнтам якомога швидше.

Показання SM, затверджені FDA на цей раз, є рідкісним захворюванням системи крові. Це неоднорідне клональне захворювання, що характеризується аномальним проліфераціюм щоглових клітин в одній або декількох тканинах, крім шкіри, що може призвести до надмірної щогли клітин. Виробництво і накопичення щоглових клітин в кістковому мозку та інших органах, що призводить до ряду серйозних ускладнень, таких як слабкість, дисфункція органів і недостатність.

Зрозуміло, що запущений системний мастоцитоз включає в себе три підтипи агресивного мастоцитозу (ASM), мастоцитоз з пов'язаними гематологічними пухлинами (SM-AHN) і лейкоз щоглових клітин (MCL). Пацієнти з розвиненою СМ все ще мають поганий прогноз після лікування. Беручи як приклад пацієнтів з МКЛ, середня загальна виживаність становить менше 6 місяців, а варіанти лікування обмежені. У Китаї немає затверджених терапевтичних препаратів. Зрозуміло, що не було клінічних досліджень нових препаратів для гіперплазії щоглові клітин і не було затверджених терапевтичних препаратів по всій країні. Шлях до діагностики пацієнтів часто складний і звивистий, а відсутність варіантів лікування ще більше ставить пацієнтів в дилему.

Майже всі випадки SM викликані мутацією KIT D816V, тому вибір лікування на основі інгібіторів Kit став першим вибором. Аватиніб є інгібітором типу 1, який націлений на конформацію активації кінази. Він може пригнічувати різні білкові кінази, що несуть мутації генів KIT і PDGFRA. Для мутацій KIT і PDGFRA (включаючи мутації KIT D816V, PDGFRα D842V і KIT exon 17) показали хорошу толерантність і сильний і точний лікувальний ефект.

Згідно з останнім аналізом клінічних даних, пацієнти з СМ можуть мати тривалу ремісіюАвапритинібі добре переносяться. БоАвапритинібможе вибірково орієнтуватися на мутації генів драйверів захворювання, препарат має потенціал докорінно змінити перспективи лікування пацієнтів з розвиненим СМ.

Згідно з даними клінічного дослідження фази 1 EXPLORER і клінічного випробування фази 2 PATHFINDER, FDA США надало повне схвалення аватинібу для використання у дорослих пацієнтів з передовим SM. Він показав тривалу клінічну ефективність у пацієнтів з різними підтипами захворювання. Серед 53 неоціненних пацієнтів з медіанним періодом спостереження 11,6 місяців загальний рівень відповіді (ORR) становив 57% (95% ДІ: 42%, 70%), а загальний рівень відповіді / гематологічної повної відповіді склав 28%. Середня тривалість ремісії склала 38,3 місяця.

Джефф Альберс, генеральний директор Blueprint Medicines, буде спиратися на цей прогрес і принесе переваги точного лікування більш широкому колу пацієнтів за допомогою клінічних випробувань у пацієнтів з непереданим системним мастоцитозом.

В даний час Avatinib успішно комерціалізована, і CStone Pharmaceuticals підписала угоди про стратегічне співробітництво з такими партнерами, як Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd. і т.д., щоб значно поліпшити доступ пацієнтів до лікарських засобів. Нагальні потреби з точки зору доступності, доступності платежів тощо. Протягом місяця або близько того після затвердження, avatinib був виданий перша партія рецептів одночасно в майже 30 лікарнях, включаючи Пекінський університет онкологічної лікарні, Пекінського університету народної лікарні, і Renji лікарні, пов'язаної з Шанхайського університету школи медицини. Вона офіційно постачає ліки в більш ніж 50 лікарень і позалітраційних аптек у багатьох провінціях і містах по всій країні.