Acteleron / BMS TGF-β-ліганд-пастка сотерецепт виграв американську FDA кваліфікаційну ліки!

Acceleron Pharma - біофармацевтична компанія, що займається відкриттям, розробкою та комерціалізацією терапії суперсімейства TGF-β для лікування важких і рідкісних захворювань. Нещодавно компанія оголосила, що Агентство з контролю за продуктами харчування та ліків США (FDA) надало сотерецепт (ACE) -011, ActRIIA-Fc) проривну кваліфікацію ліків (BTD) для пацієнтів з легеневою гіпертензією (ПАВ) (група ВООЗ 1 ). У вересні 2019 FDA також отримала кваліфікацію лікарських засобів для сиріт (ODD).

Кваліфікація проривних наркотиків (BTD) - це новий канал огляду на наркотики, створений FDA в 2012 для прискорення розробки та перегляду методів лікування серйозних або небезпечних для життя захворювань, і є попередні клінічні докази того, що препарат порівнянний до існуючих терапевтичних препаратів Нові препарати, які можуть істотно поліпшити стан. Отримання препаратів, що приймають БТД, може отримати більш ретельне керівництво, включаючи вищих посадових осіб FDA під час досліджень та розробок. Новий огляд ринку лікарських засобів є придатним для проходження огляду та пріоритетного огляду, щоб забезпечити пацієнтам нові можливості лікування в найкоротші терміни.

sotatercept - дослідницький препарат, призначений виконувати функцію виборчої пастки лігандів для членів надсімейства TGF-β для відновлення балансу ключового драйвера сигналізації PAH, BMPR-II. У доклінічних дослідженнях ПАХ сотерецепт відмінив м'язову легеневу судину та покращив показники правої серцевої недостатності.

Наприкінці січня цього року Acceleron оголосив результати первинного аналізу випробування PULSAR II фази, показавши, що дослідження досяг первинної кінцевої точки, критичної вторинної кінцевої точки та інших вторинних кінцевих точок. Побічні події відповідали раніше повідомленим побічним явищам сотерецепту при інших захворюваннях. У рамках ліцензійної угоди з Xinji (яка була придбана Bristol-Myers Squibb), сотерецепт також оцінюється у фазі II судового розгляду SPECTRA.

Варто згадати, що нещодавно Реблозил (луспастерпт), інший препарат для пастки TGF-β-ліганду, розроблений Acceleron і Xinji, був затверджений FDA США за новим показанням до мієлодиспластичного синдрому низького ризику (MDS). Для дорослих пацієнтів, лікування анемії. Реблозил - це перший і єдиний затверджений FDA агент дозрівання еритроцитів, який представляє новий клас терапії, який допомагає пацієнтам зменшити тягар інфузії еритроцитів шляхом регулювання пізньої стадії дозрівання еритроцитів. У Сполучених Штатах Реблозіл вперше був затверджений в листопаді 2019 для лікування анемії у дорослих пацієнтів з бета-таласемією, які потребують регулярного вливання еритроцитів.

Варто згадати, що Реблозил - це перший препарат, схвалений FDA для лікування анемії, пов’язаної з бета-таласемією, а також це перше схвалення FDA для переливання еритроцитів (RBC) та тип виробництва еритроцитів. Нові варіанти лікування пацієнтів із МДС провалили стимуляційну терапію. Слід зазначити, що Реблозил не підходить як замінник переливання еритроцитів у пацієнтів, яким потрібно негайно виправити анемію.

Реблозил&№ 39; діючим фармацевтичним інгредієнтом є луспацепт, який є першокласним засобом дозрівання еритроцитів (ЕМА), який регулює дозрівання пізніх еритроцитів. Препарат являє собою розчинний злитий білок. Fc-домен IgG людини 1 злитий з позаклітинним доменом рецептора типу активіну IIB (ActRIIB). Як пастка ліганду, вона може регулювати пізнє дозрівання RBC за допомогою цільового зв'язування. Специфічний ліганд трансформаційного фактора росту (TGF) -β надсімейства знижує активацію сигнального шляху Smad 2 / 3 , покращує генерацію неефективних еритроцитів, сприяє дозріванню пізньої еритроцитів клітин і підвищує рівень гемоглобіну.